افق های فرا روی جامعه هموفیلی جهان و ایران

افق های فرا روی جامعه هموفیلی جهان و ایران

الف – ژن‌ درمانی در هموفیلی: ژن‌درمانی که از آرزوی‌های بزرگ جامعه هموفیلی جهان بوده است سالهاست که گام‌به‌گام به عملی شدن نزدیک می‌شود. امروز یکی از جذابترین تحقیقات در این حوزه را ژن‌درمانی در هموفیلی به خود اختصاص داده است. این تحقیقات در گام اول تغییر وضعیت بیمار از وضعیت شدید به خفیف هدف‌گذاری شده بود که طی 5 سال اخیر با موفقیت توام بود و راه برای مرحله آزمایش انسانی باز گردیده است. طی دو سال گذشته گزارش‌هایی از روش‌های نوین که اساساً جایگزین نمودن ژن سالم به جای ژن معیوب را هدف قرار داده است منتشر گردیده که بسیار امیدوار کننده است. ژن‌درمانی گام‌به‌گام پیشرفت می‌کند و موجی از امیدواری را برای جامعه هموفیلی به ارمغان می‌آورد. آیا این روش می‌تواند تغییر بزرگی را در شرایط زندگی نسل فعلی هموفیلی‌ها ایجاد نماید؟ سوالی است که پاسخ به آن ساده نیست، اما شتاب پیشرفت علم در این حوزه‌ها می‌تواند بدبین ترین بیماران را به آینده‌ای روشن امیدوار نماید. کانون هموفیلی ایران در برنامه علمی به مناسبت روز جهانی هموفیلی میهماندار دانشمند بزرگی به نام پروفسور ادوارد تادنهام خواهد بود که به عنوان یکی از اعضای تیم کاشف ژن فاکتور 8 و مدیر یک پروژه ژن‌درمانی در کشور انگلستان می‌تواند اطلاعات به روزی در این حوزه را در اختیار علاقه‌مندان قرار دهد. کانون هموفیلی امیدوار است در همایش گرامیداشت روز جهانی هموفیلی امکان اطلاع رسانی در حوزه ژن‌درمانی را برای بیماران نیز فراهم نماید.

ب- مهارکننده‌ها و آنتی بادی‌ها: روزگاری بزرگترین چالش فراروی بیماران هموفیلی سلامت فرآورده‌های خونی تهیه شده از پلاسما بود. موج ایدز و هپاتیتC ضربات مهلکی بر پیکره نحیف هموفیلی‌ها وارد آورد. سالهاست این چالش بزرگ در سایه پیشرفت علم و تکنولوژی رنگ باخته است. با ابداع انواع روش‌های ویروس زدایی مدرن بیش از 35 سال است در جهان و نزدیک به 15 سال است در ایران این تهدید را از مدار ذهنی دانشمندان و بیماران دور گردانده است. البته هر از چند گاهی بیماری‌های ویروسی جدیدی که شناخته می‌شوند نگرانی‌های بزرگی را به وجود می‌آورند اما تاکنون در سایه پیشرفت تکنولوژی و تغییر شیوه‌های جمع‌آوری خون این مشکلات مهار گردیده‌اند. در ایران نیز امسال سازمان انتقال خون ایران خبر مسرت بخش تامین خون از اهداکنندگان مستمر را منتشر کرد. بر اساس این خبر مهم عملا اهدا کنندگانی که یکبار در سال خون می‌دهند در سال 1395 یا از چرخه اهدا کنندگان خارج می‌شوند و یا با دوبار اهدا خون در سال به صف اهدا کنندگان مستمر خون خواهند پیوست.
چالش بزرگ این دوران، فرا روی بیماران هموفیلی ظهور انواع مهارکننده‌ها و آنتی بادی‌هاست. موج بزرگی از مطالعات و تحقیقات دانشمندان و مراکز مرتبط با حوزه هموفیلی به این موضوع اختصاص دارد. دلایل ظهور مهارکننده‌ها از دلایل ارثی گرفته تا تعدد مصرف منابع پلاسمایی از نقاط مختلف جهان و یا خونریزی‌ها مکرر که به مصرف گسترده این داروها منتهی می‌شوند همه و همه با دقت توسط کارشناسان بررسی می‌شود. تولید و مصرف داروهای نوترکیب و عملا تغییر داروهای بیماران از پلاسمایی به نوترکیب نیز از عوامل ظهور مهارکننده‌ها ارزیابی گردیده است و آنتی‌بادی‌ها هم شانه به شانه مهارکننده چالش‌های مهمی را فراروی درمان بیماران به وجود آورده‌اند که منشاء مطالعات گوناگون است. در حالیکه دانشمندان بخش مهمی از انرژی خود را معطوف به درمان انواع مهارکننده‌ها می‌نمایند تولیدکنندگان داروهای نوترکیب نیز با تولید داروهایی که سازگاری بیشتری با بدن انسان دارند تلاش می‌نمایند آن بخشی از افزایش آمار ظهور مهارکننده را که به این داروها نسبت داده می‌شود کاهش دهند و تولید داروهای نوترکیب نسل چهارم انعکاسی از تلاشی بزرگ است که 4 نسل دارو سازی است.

ج – جامعه هموفیلی به سوی سالمندی و کهن سالی: کمتر شخصی است که دعای معروف بزرگان خانواده را نشنیده باشد. (الهی پیر شوید) جامعه هموفیلی جهان و به موازات آن جامعه هموفیلی ایران در سایه پیشرفت علم و در دسترس قرار گرفتن دارو بیش از ده الی 15 سال است به سوی میانسالی و کهن سالی پیش می‌رود. سن امید به زندگی در بیماران هموفیلی با سن امید به زندگی در کشورها نزدیک گردیده است. دانشمندان و پزشکان این حوزه در حالیکه با مسرت از افزایش امید به زندگی در جامعه هموفیلی خبر می‌دهند در عین حال با مسائل جدیدی در حوزه درمان هموفیلی مواجه می‎شوند که قبلا موضوع مطالعات و درمان‌های پزشکان نبوده است. عمر طبیعی بیماران هموفیلی، آنها را مواجه با بیماری‌های عمومی نموده است که برخی از آنها مانند بیماری‌های قلبی و عروقی، دیابت، کبد چرب، التهاب پروستات، بیماری‌های کلیوی و… تبدیل به چالش‌های جدیدی در حوزه هموفیلی گردیده‌اند که ضرورت توجه بیشتر به این بیماران را می‌طلبد. بیماران هموفیلی و دیگر مبتلایان به انواع اختلالات انعقادی از یکسو طعم شیرین پدربزرگ شدن و مادربزرگ شدن را می‌چشند و از سوی دیگر مواجه با چالش‌هایی در حوزه سلامت خود می‌شوند، سابقه زیادی برای مدیریت آن وجود ندارد. هر بیمار هموفیل که به سن 50 و 60 و بالاتر از آن میرسد انسانی است که منابع هنگفتی برای او هزینه شده است. لذا می‌بایست برای مواظبت از این منابع انسانی که دولت هزینه‌های زیادی برای آنها تقبل نموده است برنامه خاص و مدونی پیش بینی گردد. هر نوع بی‌توجهی به این حوزه گذشته از آنکه ضربات جبران ناپذیر به منابع انسانی کشور وارد می‌آورد نوعی هدر دادن منابعی است که طی سالیان دراز از کشور برای سلامت این بیماران هزینه گردیده است. معاینه ادواری و پیشگیری از انواع مخاطرات روشی است که می‌تواند از پیچیده شدن وضعیت آنان جلوگیری نماید و زندگی سالمی برای آنها به ارمغان آورد.

د- تولید گسترده داروهای نوترکیب برای انواع اختلالات انعقادی: بی‌تردید در گام اول محصولات نوترکیب در برابر تهدیدات دارو‌های پلاسمایی به سادگی انتخاب شدند. رویکرد مشتاقانه بیماران در کشورهای اروپایی و آمریکایی به سوی این داروها در سایه بزرگترین خصوصیت این داروها یعنی ایمن بودن شکل گرفت. تولید داروهای نوترکیب راه را برای دسترسی بیشتر بیماران به دارو در جهان گشود. تا ده سال پیش به علت محدود بودن منابع پلاسمایی گرانقیمت 75 درصد از داروهای بیماران هموفیلی در کشورهای آمریکایی و اروپایی مصرف می‌شد و بقیه سهم سایر کشورها بود. علم بیو تکنولوژی باتوجه به امکان تولید وسیع و بی‌نیازی به پالایشگاه‌های بزرگ و مسیر دشوار جمع آوری خون به سوی تولید بیشتر و رقابت در کاهش قیمت می‌رود. در ایران نیز دانشمندان ایرانی توانستند اولین داروی نوترکیب ایرانی را تولید کنند. تولید فاکتور هفت نوترکیب با نام آریو سون ایران را به مقام دومین تولیدکننده فاکتور 7 در جهان رساند و گذشته از میلیون‌ها دلار صرفه جویی ارزی، صنعتی را در ایران پایه گذاری نمود که شانه به شانه رقبای خارجی می‌ساید. امسال در آستانه روز جهانی هموفیلی فاکتور 8 نو‌ترکیب به بازار دارویی ایران وارد می‌شود. شرکت سامان دارو تولید این فاکتور را آغاز نموده است. امیدواریم این محصول ایرانی مانند اولی با موفقیت وارد بازار شود. وجود چنین تولیدکننده‌ای در بازار دارویی ایران آنهم برای فاکتور 8 می‌تواند منشا تحولات بزرگی در تغییر شیوه درمان بیماران گردد. بی‌تردید تولیدکنندگان ایرانی در این حوزه فقط با بالا بردن استانداردها و نزدیک نمودن تولیدات خود به استانداردهای جهانی می‌توانند در بازار دارویی کشور موفق شوند. استفاده هوشمندانه از فرصت به وجود امده در کشور در چارچوب اقتصاد مقاومتی می‌تواند این شرکت‌ها موفق نماید. در حالیکه کشورهای همسایه در شروط خود برای واردات دارو به اخذ تاییدهای بین المللی اصرار دارند، تولیدکنندگان داروی ایرانی نیز می‌بایست خود را به شرایط اخذ این استانداردها نزدیک نمایند.
فاکتور 8 ایرانی در شرایطی به بازار دارویی کشور وارد می‌شود که نسل چهارم داروهای نوترکیب در جهان تولید گردیده است. لذا ارتقاء کیفیت تولید می‌بایست در راس سیاست‌های این شرکت در ایران قرار گیرد. تلاش تولیدکنندگان داروهای نوترکیب برای تولید داروهایی با طول عمر بالا آنقدر شتاب دارد که بازار انتظار دارو ایی با طول عمر 24 ساعت و 72 ساعت را می‌کشد. فدراسیون جهانی هموفیلی در واکنش به این شتاب تولیدکنندگان داروهای نوترکیب با نیم عمر بالا سال گذشته هشدار داده است شرکت‌ها در تغییر ساختار داروها مواظب ظهور مهارکننده باشند. باور کنیم این شتاب جدی است و در ده سال آینده شاهد تغییرات کیفی در درمان هموفیلی‌ها خواهیم بود. چشمهایتان را ببندید و فکر کنید، بیمار هموفیلی شدید ماهی یکبار پیشگیرانه (پروفیلاکسی) فاکتور تزریق نماید. دور نیست، آنروز البته اگر ژن‌درمانی پیشی نگیرد.